Liệu pháp thay thế ty thể, hay MRT, được biết đến nhờ việc tạo ra những đứa trẻ có “3 bố mẹ”, do quy trình này được thực hiện nhờ việc thay thế ADN ty thể của một phôi thai có nguy cơ mắc bệnh từ ADN ty thể khỏe mạnh của một người hiến tặng.
Ty thể là bộ phận quan trọng của hầu hết tế bào trong cơ thể con người. Bệnh gây ra do đột biến ADN ty thể thường rất nghiêm trọng, với các triệu chứng như động kinh, chậm phát triển, mù lòa hoặc khiếm khuyết nội tạng.
 |
| MRT có thể giúp ngăn ngừa các bệnh di truyền do ADN ty thể. Ảnh: The Scientist Magazine. |
Giáo sư Eli Adashi của đại học Brown (Mỹ) cho biết: “Mục tiêu của MRT rất đơn giản. Đó là ngăn ngừa sự ra đời của những đứa trẻ phải ngồi xe lăn cả đời, không thể hít thở bình thường, hay phải đón nhận cái chết một cách từ từ và đau đớn, và bố mẹ các em phải trải qua nhiều khó khăn. Đơn giản vậy thôi”.
Tuy nhiên, vấn đề nằm ở việc giới hạn và quy định MRT. Đây chỉ là một dạng thức của thụ tinh nhân tạo, hay bước đầu của công nghệ can thiệp gen có thể nhanh chóng dẫn tới những thử nghiệm mạo hiểm hơn nhằm thay đổi nhân loại?
Năm 2015, Anh trở thành quốc gia đầu tiên (và duy nhất tính tới thời điểm hiện tại) chính thức hợp pháp hóa MRT, nhưng chỉ được phép thực hiện để ngăn ngừa các bệnh di truyền. Tháng 2/2018, các bác sĩ ở Trung tâm hỗ trợ sinh sản Newcastle (Anh) đã thực hiện liệu pháp này cho hai người mẹ. Australia và Singapore đang cân nhắc việc cấp phép cho MRT.
Ở Mỹ, việc nghiên cứu thử nghiệm MRT đã bị cấm từ năm 2015 dù vấp phải sự phản đối của nhiều nhà khoa học. Tuy nhiên, bác sĩ John Zhang, người điều hành một phòng khám hỗ trợ sinh sản ở New York (Mỹ) đã tiến hành liệu pháp này cho một cặp đôi ở Mexico. Một phòng khám ở Ukraine hợp tác với phòng khám của ông để thực hiện MRT cho những người Mỹ có khả năng chi trả 15.000 USD.
MRT gặp nhiều chỉ trích do có liên quan tới việc thay đổi một phôi thai và gen di truyền của thế hệ tương lai. Từ 2016 đến nay, mới chỉ có vài đứa trẻ được sinh ra theo phương pháp này, điều đó đồng nghĩa với việc chưa thể biết rõ can thiệp này có ảnh hưởng lâu dài với trẻ hay không.
Tuy nhiên, nhiều nhà khoa học tin rằng MRT chỉ cần được nghiên cứu và quy định chặt chẽ hơn để có thể trở nên phổ biến, thậm chí được coi như một lựa chọn IVF cho các cặp đôi đồng tính nữ muốn có con mang gen chung của cả hai.
Từ ba người tới một phôi thai
Trên thực tế, MRT không được coi là chỉnh sửa gen, vì ADN được thay thế không nằm ngoài nhân tế bào. Đây là một quy trình can thiệp gen. Trong khi một hạt nhân chứa khoảng 30.000 gen, ty thể chỉ có khoảng 37. Chúng mã hóa các protein tạo ra ATP, phân tử cung cấp năng lượng cho hầu hết hoạt động tế bào trong cơ thể.
 |
| MRT thay thế ADN ty thể mắc bệnh của người mẹ bằng ADN ty thể khỏe mạnh của người hiến tặng. Ảnh: Understandrevolution. |
Như các ADN khác, ADN ty thể có thể đột biến, dẫn tới việc tạo ra các protein lỗi. Các protein lỗi này có thể gây các bệnh thần kinh như hội chứng Leigh - tổn thương mô não, và MERRF khiến tế bào cơ bắp và thân kinh phát triển bất thường.
Theo dữ liệu năm 2012, ước tính có khoảng 12.423 phụ nữ ở Mỹ có nguy cơ di truyền các bệnh do ADN ty thể cho con. MRT đem lại một giải pháp cho những bà mẹ không muốn di truyền bệnh cho con. Họ sẽ sử dụng ty thể từ trứng của người hiến tặng. Dù được gọi là “những đứa trẻ 3 bố mẹ”, trẻ ra đời vẫn có tới 99,9% ADN của bố mẹ đẻ.
Vì sao MRT bị cấm ở Mỹ?
Năm 2016, Quốc hội Mỹ thông qua luật sửa đổi, trong đó cấm các hoạt động liên quan tới việc thay đổi tế bào gốc. Theo luật này, việc thay đổi gen của trứng, tinh trùng hay phôi thai giai đoạn đầu - những thay đổi có thể di truyền hơn một thế hệ - đều bị cấm. Điều luật này được đưa vào do lo ngại về việc công nghệ gen có thể một ngày nào đó cho phép tạo ra con người theo ý muốn.
Năm 2016, để “lách luật”, Tiến sĩ Zhang đã đưa một cặp đôi tới Guadalajara, Mexico, để thực hiện MRT. Sau đó, ông nhận được thư cảnh báo từ FDA rằng ông đã vi phạm luật. Do đó, khi MRT đang từng bước phát triển ở Anh, việc thực thi quy trình này ở Mỹ còn là một điều xa vời.
 |
| Tiến sĩ Zhang và em bé được sinh ra bằng công nghệ MRT. Ảnh: ScienceMag. |
Vấn đề đạo đức
Việc thay đổi tế bào gốc - thay đổi ADN ở trứng, tinh trùng hay phôi thai giai đoạn đầu - gây nhiều tranh cãi vì điều này liên quan tới thế hệ tương lai của nhân loại. Nhiều người lo ngại điều này sẽ khiến con người nỗ lực tạo ra một thế hệ với các đặc tính được chỉnh sửa để đạt độ tối ưu.
Tuy nhiên, phần lớn nhà khoa học cho rằng việc can thiệp gen giúp ngăn ngừa một số bệnh di truyền. Đồng thời, MRT chỉ được thực hiện ở ty thể, nơi các gen chủ yếu liên quan tới trao đổi chất, việc tạo ra các đặc tính mới là điều khó thực hiện.
Tại Anh, những trường hợp muốn thực hiện MRT phải được Cơ quan Phôi học và Sinh sản người (HFEA) cấp phép. Phụ nữ muốn làm MRT phải đủ các điều kiện nghiêm ngặt: phải có nguy cơ đột biến ty thể gây ra do ADN ty thể trong trứng và nguy cơ người có các ty thể đột biến này sẽ mắc bệnh nghiêm trọng liên quan đến ty thể.
Cục an toàn Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ cho rằng MRT tương tự như chỉnh sửa phôi thai - thay đổi tế bào gốc của người, do đó đáng lo ngại. Nhưng HFEA và các nhà khoa học ủng hộ MRT tin rằng đây chỉ là một biện pháp hỗ trợ sinh sản như IVF, không làm thay đổi ADN hạt nhân.
Các nhà khoa học Mỹ muốn luật lệ về MRT được nới lỏng để có thể nghiên cứu thêm và đảm bảo an toàn cho những người thực sự cần thực hiện phương pháp này. Bà Adashi nói: “Nhân loại luôn cần thời gian để vượt qua những bước tiến khoa học. Nỗi sợ thay đổi luật lệ hay trật tự của thiên nhiên luôn đấu tranh với các tư duy lý trí. Thường phải mất cả một thế hệ để thuyết phục người ta rằng điều đó không sao cả”.
